НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа
Группа ученых из Исследовательского института Скриппс ( The Scripps Research Institute) предложила новый подход к лечению миотонической дистрофии.
Разработанный метод делает возможным производить необходимые для терапии соединения непосредственно в пораженных клетках. Описанные принципы можно использовать для создания лечения многих заболеваний.
Миотоническая дистрофия 2 типа встречается довольно редко, протекает относительно благоприятно по сравнению со многими нервно-мышечными заболеваниями. Она характеризуется миотонией (замедлением расслабления мышцы после сокращения, длительным сокращением мышц после стимуляции), слабостью проксимальных мышц конечностей и миалгией, нередко у пациентов развивается катаракта. В результате наследуемых нарушений у больных есть дефект РНК, присутствие в ее молекулах тетрануклеотидных повторов CCUG в большем количестве, чем в норме. Белок MBNL1, который регулирует сплайсинг, созревание РНК, связывается с молекулами РНК в области этих повторов. Образование устойчивого комплекса между дефектной РНК и белком приводит к возникновению нарушений сплайсинга и развитию миотонической дистрофии.
Идея исследователей состояла в том, чтобы малые молекулы проникали в измененные клетки. Затем в клетках, в которых присутствуют дефектные транскрипты РНК, угнетали патологическое действие этих транскриптов. При помощи рационального дизайна молекул было получено производное канамицина А. Это производное проникало в клетки, в которых сначала полимеризовалось, а затем продукт полимеризации работал как ингибитор дефектной РНК. Очень важно, что катализатором полимеризации служили молекулы РНК с патологическими тетрануклеотидными повторами. Таким образом, ингибитор создавался только в пораженных клетках. «Составной» ингибитор оказался в 1000 раз активнее исходной малой молекулы и в 100 раз активнее самой перспективной молекулы в программе разработки лечения миотонической дистрофии института Скриппс.
Описанная реакция полимеризации соответствует принципам клик-химии, когда молекулы синтезируются из небольших модульных элементов.
Авторы считают, что их идею можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с генетическими изменениями и повторами в РНК. Среди них боковой амиотрофический склероз, хорея Хантигтона и более 20 других состояний.
17.09.2014 Читайте также
Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...
24.06.2025
Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...
23.06.2025
Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...
23.06.2025
Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...
19.06.2025
Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...
19.06.2025
В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...
19.06.2025
Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...
17.06.2025
Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...
17.06.2025
Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...
03.06.2025
Warning: mysqli::query(): (HY000/1): Can't create/write to file '/var/tmp/MYJM8cB2' (Errcode: 28 - No space left on device) in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1403















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система